Mine screenere
Ingen screenere
System-screenere
Mine watchlists
Ingen watchlists
System-watchlists
Loading...
ADARx Pharmaceuticals, Inc. er et bioteknologisk selskab i den kliniske fase, der fokuserer på opdagelse, udvikling og klinisk fremme af RNA-målrettede lægemidler ved hjælp af små interfererende RNA (siRNA) og relaterede teknologier. Virksomhedens førende kandidat er ADX-324 (også kendt som Onvuzosiran), en langtidsvirkende siRNA-terapi, der er udviklet til at hæmme udtrykket af prekallikrein (PKK) for at forebygge anfald ved arveligt angioødem (HAE). ADX-324 er gået videre fra fase 1/2-kliniske studier til et fase 3-forsøg kaldet STOP-HAE, hvor det evalueres hos voksne med type I og II HAE til profylaktisk behandling efter doseringsregimer, der kan kræve administration hver tredje til sjette måned. Den amerikanske lægemiddelstyrelse (FDA) har tildelt ADX-324 status som lægemiddel til sjældne sygdomme (Orphan Drug Designation) til behandling af HAE.
Ud over ADX-324 udvikler ADARx ADX-038, et siRNA-lægemiddel rettet mod komplementfaktor B (CFB) til behandling af sygdomme, der skyldes aktivering af komplementsystemets alternative vej. Indikationer, der undersøges, omfatter immunoglobulin A-nefropati (IgAN), komplement 3-glomerulopati (C3G), geografisk atrofi (GA) som følge af aldersrelateret makuladegeneration samt paroxysmal nattlig hæmoglobinuri (PNH). Fase 1-data tyder på, at en enkelt subkutan dosis af ADX-038 medførte en næsten fuldstændig undertrykkelse af aktiviteten i den alternative komplementvej i op til seks måneder, samtidig med at funktionen af den klassiske komplementvej blev bevaret. Der gennemføres i øjeblikket fase 2-forsøg, der vurderer lægemidlets virkning og sikkerhed hos patienter. Virksomheden har desuden ekstrahepatiske forskningsprogrammer, herunder ADX-077 til fedme og ADX-199 til neurodegeneration.
ADARx har hovedkontor i San Diego, Californien. Virksomhedens teknologiplatform omfatter proprietære metoder til levering af oligonukleotider (f.eks. PLR™, "Preeminent Liver RNA") og til sekvensspecifik optimering (SPE™) med henblik på at forbedre holdbarhed, selektivitet og doseringsbekvemmelighed. Virksomheden er aktiv inden for flere terapeutiske områder ud over sjældne genetiske lidelser, herunder komplementmedierede, kardiovaskulære, immunologiske, metaboliske og neurodegenerative sygdomme. Alle produktkandidater er udviklet internt og ejes i vid udstrækning fuldt ud af virksomheden, selvom den har indgået mindst ét samarbejde med AbbVie om i fællesskab at udvikle siRNA-terapier inden for visse sygdomsområder.
Klik for at se advarsler
Anvendt scoringsprofil: Ikke scoret
Ingen beregnede input, proxyer eller historiske konsensusudfyldninger påvirkede disse scorer.
Log ind for at se detaljer
Log ind for fuld adgangDet er vigtigt, at du forstår, hvordan Findx når frem til Fair Value. Brug et øjeblik på at se denne korte forklaringsvideo.
Det er meget vigtigt, at du forstår dette
Fair Værdi er et estimat, og du vælger selv det grundlag, det bygger på. Investér ikke ud fra vores standardværdier uden at forstå, hvordan vi beregner dem.